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精准调控缺陷基因,这种分子有望开启 个体化治疗的新时代

如果只能够用一句话就揭示生命体最本质的奥秘,那么,也许只有中心法则可以。复制、转录与翻译,通过精密的环节,最终造就了生命体的千变万化。面对许多难以治愈的疾病,很多时候,中心法则可以作为新药开发的灵感之源。很多疾病是由单个或多个基因突变,导致有错误的蛋白质被编码。众所周知,小分子药物往往靶向的是蛋白质的某个活性区域,当小分子与蛋白质活性区域结合后,使得蛋白质的结构和功能发生改变,起到调节细胞通路的作用,而达到治疗疾病的目的。随着科学对于疾病研究的日益深入,科学家们惊讶地发现,很多可以作为疾病治疗靶点的蛋白质,并没有类似的活性表面,犹如全副武装的装甲坦克,让小分子药物一度“无从下口”。经历了面对蛋白质不可成药的无奈之后,人们将目光聚焦于靶向上游的DNA与RNA。如果可以直接靶向调控基因表达,可以说是一种“釜底抽薪”式的疾病治疗策略。因此,能够直接调控基因表达的寡核苷酸分子,被认为是继小分子药物和蛋白质类药物之后的新一类药物开发热点
方向。

为了赋能合作伙伴,推动更多寡核苷酸的创新疗法早日进入市场,药明康德子公司合全药业从2018年开始组建寡核苷酸研发生产平台,为全球客户提供寡核苷酸原料药从临床前到商业化的一站式工艺开发及生产服务。

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